近日,加州大學洛杉(shān)磯分校(UCLA)的科學家(jiā)在《自然・通訊》發(fā)表的一項早期臨床試驗成(chéng)果(guǒ)引發行業關注:通過重編程患者自身的造血幹細胞,可使其持續生成具有抗癌功能的T細胞,為實體瘤治療開辟(pì)新路徑。這一(yī)研究不僅為免疫療法注(zhù)入新活力,更凸顯了幹細胞儲存庫在前沿醫學研究中的核心價值。
突破傳統(tǒng)免疫療法瓶頸,幹(gàn)細胞成“抗癌工廠”
當前,針對實體瘤的T細胞療法常因注入的T細胞逐漸衰竭或死亡而(ér)療效短暫。UCLA團隊的創新在於:利用基因編輯技術改造患者自身(shēn)的造血幹細胞,使其成為持續生產抗癌T細胞的“內在工廠”。
研究主導者(zhě)TheodoreScottNowicki博士解釋:“我們的目標是讓患者體內形成‘永久免疫升(shēng)級’——通過工程化改造的幹細胞,不斷生成新鮮的、靶向腫瘤的(de)T細胞,從而延長(zhǎng)抗癌效果。”具體而言,研究人員通過基因療法向幹細胞中植入癌症特異性受體,再通過骨髓移植讓這些幹細胞在患者體內定植,進而持續產(chǎn)生可識別並攻擊(jī)腫瘤的免疫細(xì)胞。
這一策略尤其針對傳統療法難以攻克的實體瘤。以肉瘤為例,這類罕見且惡性程度高的(de)腫瘤中,約80%的(de)滑膜肉瘤會表達“NY-ESO-1”抗原——這種在癌細(xì)胞中高頻出現、卻較(jiào)少存在於(yú)健康成人組織(zhī)中(zhōng)的標誌物,成為T細胞精準攻擊(jī)的理想靶點,既保證抗(kàng)癌效率,又降低對(duì)正常(cháng)組織的損傷。
從實驗室到(dào)臨床(chuáng):築牢研究基石(shí)
這項突破性研究的(de)推進,離不開高質量的幹細胞樣本保存與管理。
研究團(tuán)隊在實驗過程中,需從患者體內(nèi)提取造血幹細胞後立即(jí)進(jìn)行處理與保存(cún)。此(cǐ)時,幹細胞儲存庫的作用尤為關(guān)鍵:通過嚴格的溫度監控、無菌操作和樣本追(zhuī)蹤係統,確保幹細胞在編輯、移植前保持良好活性。“任何一個環(huán)節的失誤都可能(néng)導致(zhì)細胞失活,而幹細胞庫的規範化管理,為我們的研究提供(gòng)了基礎保障。”團隊成員補充道。
值得(dé)注意的是,在幹細(xì)胞樣本的提取、轉移過程中,操作人員(yuán)需佩戴低溫手套,避免因接(jiē)觸液氮環境導致凍傷,同時防止樣本受汙染。
實體瘤治療新希望,助力(lì)臨床轉化
研究團隊選擇以(yǐ)肉(ròu)瘤為首個研究對象(xiàng),不僅因這類腫瘤常表達NY-ESO-1抗原(yuán),更因其複發率高、晚期治療選項匱乏。臨床試驗顯示,經過改造(zào)的幹細胞在患者體內(nèi)成功定植,並持續生成靶向T細(xì)胞,為延長患者生存期帶來可能。
AntoniRibas博士強調:“這項技術的核心是‘可(kě)持續性’,而這依賴於高質量(liàng)的幹細胞資源。無論是前期研究(jiū)中的樣本保存,還是未來臨(lín)床轉化中的規模化應用(yòng)”他提到,團隊已與專業幹(gàn)細胞樣(yàng)本庫合作,建立了標準化(huà)的樣本采集、保存與複(fù)蘇流程,為後續擴大試驗奠定基礎。
隨著細胞治(zhì)療、基因(yīn)編輯等技術的發(fā)展,幹細胞儲存(cún)庫的作用已從單純的“樣本倉庫”升級為醫(yī)學研究的“創新引擎”。它不(bú)僅為個體化治療提供優質幹細胞資源,更通過標準化的存儲與管理體係,加速基礎研究向臨床應用的轉化。
此次UCLA的研究證實:當幹細胞被賦予持續抗癌的“永動機”屬性,其背(bèi)後離不開(kāi)其儲存庫的技術支撐。未來,隨(suí)著更多類(lèi)似研究的推進,幹細胞儲(chǔ)存庫將在精(jīng)準醫療、再生醫學等領(lǐng)域發揮更關鍵的作(zuò)用,為攻克疑難疾(jí)病提供堅(jiān)實(shí)的(de)資源保障。
來源:news-medical.net